Autores: P. Arnold, T. Kuntzer, O. Boulat, M. Markert, J. Bogousslavsky.
Centro: (CHUV, 1011 Lausana, Suiza).
Fecha de salida del original: 11/07/02.
Fondo: La ataxia de Friedreich (FA), la forma más corriente de ataxia degenerativa, se piensa que es causada por una deficiencia de la cadena respiratoria, con acumulación férrica mitocondrial y tensión oxidativa. La idebenona, un recolector de radicales libres, protege la función mitocondrial en FA en modelos in vitro. Un reciente estudio ha informado mejora con idebenona de la cardiomiopatía asociada a la Ataxia de Friedreich, pero su efecto en las disfunciones neurológicas permanece desconocido.
Propósito: Recoger datos clínicos y bioquímicos en orden a medir los efectos neurológicos de la idebenona.
Métodos: 19 pacientes de Ataxia de Friedreich (con media de edad de 33,6 años, en un rango de 13 a 68) estuvieron de acuerdo en tomar idebenona y probablemente seguir. La escala estándar de uso internacional (ICARS) fue utilizada para cuantificar la ataxia. Fueron recogidas muestras de sangre para medir el nivel de malondialdehidos (MDA), un producto de la peroxidación de lípidos.
Resultados:
1- La idebenona fue tomada por 14 pacientes a dosis de 5 mg/kg y por 5 pacientes a 10 mg/kg.
2- 15 de los 19 pacientes (79 %) informó de mejoras:
a- disartria:12 casos (63 %);
b- habilidad manual: 4 casos (21 %);
c- escritura: 7 casos (37 %);
d- fatiga: 9 casos (47 %).
3- La aparente mejoría apareció después de unos meses en 12 de los casos, pero más rápidamente en 3 pacientes.
4- En 3 pacientes se detuvo el tratamiento y fue observado un empeoramiento en la ataxia.
5- No se ha encontrado ningún efecto lateral relacionado con el tratamiento.
Resultados (cnt): El nivel de malondialdehidos (MDA) ha sido medido en todas las muestras de sangre sobre EDTA, y aumentaron los niveles en pacientes de Ataxia de Friedreich tratados con idebenona, comparado con los de sin el tratamiento (p = 0.04). Había un aumento claro de niveles MDA después del inicio del tratamiento con idebenona.
Conclusiones: Aunque no controlado, este ensayo sugiere que la idebenona puede mejorar el ataxia cerebelar en los pacientes de Ataxia de Friedreich.
Todos los resultados del nivel de malondialdehidos (MDA) de las muestras de sangre obtenidas en este estudio sugieren que la idebenona puede ser eficaz por una acción en la cadena respiratoria y disminución en la tensión oxidativa.
En futuros estudios podría ser utilizados el nivel de malondialdehidos (MDA) u otras moléculas para supervisar los tratamientos.