10- MENSAJE DE DOCTOR PANDOLFO A JETTINA RANDO, 21/II/2000. Traducción de Miguel-A. Cibrián.

Estimado Dr. Pandolfo:

Mi nombre es Jettina Rando, tengo 34 años y padezco ataxia de Friedreich. He oído que durante años los investigadores han estado trabajando en posibles tratamientos y ensayos clínicos. Incluso he oído hablar de una posible curación, pero no abordaré ese tema (me quedaré con algo que pueda conseguir). ¿Podría usted decirme si se vislumbran en la cercanía (dentro de este año) posibles tratamientos o ensayos clínicos? Perdóneme por estar ansiosa, pero me gustaría llevar una vida normal. Gracias. (Jettina Rando).

Nuestro conocimiento actual en el mecanismo de enfermedad en la Ataxia de Friedreich todavía dista de ser completo. Sin embargo, tenemos algunas ideas, teniendo en cuenta la toxicidad de los radicales libres, es probable que jueguen un papel activados por el exceso de hierro en la mitocondria (estructuras que producen la energía en las células). Han sido considerados varios antioxidantes, y hasta ahora el más prometedor se llama Idebenone. Ha sido propuesto por un grupo Francés que, además, ha mostrado sus efectos beneficiosos en la cardiomiopatía en la mayoría de los pacientes. Todavía no está claro si tiene efecto en la ataxia.

Pienso que la idebenoa es un medicamento seguro y prometedor, pero la coenzima Q podría ser igual de eficaz. Nosotros, recientemente, hemos comenzado un ensayo en Montreal, y otro ensayo ha estado siguiéndose en Francia desde abril de 1999. Para más esperanza, aproximadamente 10 centros en Estados Unidos están involucrados en estudios multicéntricos, además se continúan los de finales del pasado año.

Atentamente,