70- ¿MERECE LA PENA ESPERAR POR LA IDEBENONA?. Copiado de la revista "Quest" de la MDA, 9 de octubre del 2002. Traducción de Ana Leguina y Miguel-A Cibrián.

El mundo desconoce qué es la idebenona. En ensayos clínicos realizados en Francia se ha demostrado que tiene efectos alentadores contra la ataxia de Friedreich... y para quienes la deseen y estén dispuestos a pagar, está disponible en los Estados Unidos. Sin embargo, desde el punto de vista de los investigadores de USA y del de los funcionarios responsables de la salud, los resultados obtenidos en Francia se quedan cortos a la hora de probar la seguridad y eficacia de este medicamento en la Ataxia de Friedreich.

Esta discrepancia deja en un gran dilema a las familias con afectados por esta enfermedad. ¿Deben esperar a que el NIH (Nacional Institutes of Health), de USA, complete los ensayos con idebenona, o pueden confiar en los ensayos franceses y comenzar a tomarla ya?.

Ensayos: Los ensayos franceses, dirigidos por los Drs. Pierre Rustin y Arnold Munnich en el Hospital for Sick Children, de Paris, han convertido a la idebenona en un tratamiento popular y reconocido para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich en Francia:

"La idebenona está cubierta por el sistema francés de Seguridad Social, y los pacientes de Ataxia de Friedreich la pueden obtener a través de un proceso un tanto tedioso que requiere su entrega por el servicio de farmacia del hospital", dice Michael Koening (investigador en esta enfermedad en Estrasburgo, Francia).

"Pienso que existe un acuerdo general, no sólo sobre el trabajo publicado por los Drs. Munnich y Rustin, sino también en la comunicación personal con otros investigadores, sobre los efectos beneficiosos de la idebenona en la cardiopatía hipertrófica (ensanchamiento de las paredes del corazón) en pacientes de Ataxia de Friedreich. Otro punto a tener en cuenta es que la idebenona es considerada como un medicamento seguro. Por estas dos razones, en Francia, creemos que el tratamiento con idebenona tiene garantías en la Ataxia de Friedreich", afirma el Dr. Koening.

Sin embargo, los ensayos franceses no satisfacen los criterios establecidos por la FDA (Food and Drug Administration), de USA, y, por consiguiente, la idebenona aún no ha sido aprobada para el tratamiento de la Ataxia de Friedreich en este país.

El Dr. Rob Wilson, uno de los principales investigadores del NIH (National Institute of Health) en el ensayo de la idebenona, dice que la FDA (Food and Drug Administration) tiene buenas razones para ser cautelosa con este medicamento. Una de estas razones es que el ensayo francés no ha comparado los efectos de la idebenona con los de un placebo (substancia inocua de la que no se espera obtener ningún resultado terapéutico)... y otra razón es que los resultados sólo han demostrado que la idebenona reduce el tamaño de las paredes del corazón, incrementadas debido a esta enfermedad. Pero todo esto no es suficiente para demostrar que la idebenona puede mejorar la función del corazón, explica el Dr. Wilson:

"No podemos excluir la hipótesis alternativa de que el medicamento esté reduciendo de algún modo el tamaño del corazón por alguna otra razón", dice. "Para garantizar la indicación de un medicamento para una enfermedad, la FDA (Food and Drug Administration) necesita más que eso. Se necesita algo verdaderamente significativo para la vida de los pacientes".

Las valoraciones de las funciones cardiacas suelen requerir diversos tests de ejercicio, como subir escaleras o correr, esto sería algo imposible de realizar para muchos de los pacientes con Ataxia de Friedreich, dice el Dr. Wilson. Por tanto, en el ensayo del NIH (Nacional Institutes of Health), él y su colaborador el Dr. Kenneth Fischbeck esperan demostrar que la idebenona (en dosis superiores a las previamente testadas) puede aliviar la ataxia o, sobre todo, mejorar el bienestar de los pacientes de Ataxia de Friedreich.

Tribulaciones: La compañía japonesa, industrias químicas Takeda, tiene la patente de la idebenona y ha vendido cantidades limitadas de ésta a detallistas que venden vitaminas y complementos dietéticos. Esto significa que la idebenona está disponible para los americanos que padecen Ataxia de Fridreich (mayormente vía internet). ¿Pero es efectiva? Más aún, ¿es segura?.

"Es una elección difícil", explica el Dr. Wilson. "La evidencia parece sugestiva, pero no hay pruebas concluyentes. Además, nos podemos encontrar con algún tipo de toxicidad a largo plazo, sobre lo que de momento no conocemos nada".

Pat Kiernan, cuya hija Erin, de 13 años, padece Ataxia de Friedreich, se hace eco de las inquietudes del Dr. Wilson: "Es una opción muy difícil de tomar para los padres", dice. "Mi perspectiva es que sin idebenona, mi hija no va atener una larga vida. Por otra parte, también queremos estar seguros de no estarle envenenando".

Kiernan y su mujer, Karen, tienen la intención de esperar al menos a los resultados preliminares del ensayo del NIH (Nacional Institutes of Health). En cambio, en USA otras familias con algún afectado por Ataxia de Friedreich ya están usando tratamientos con idebenona.

Ron y Raychel Bartek, cuyo hijo Keith Andrus, de 16 años, padece Ataxia de Friedreich, están a favor del ensayo del NIH (Nacional Institutes of Health), y, puesto que viven en Annandale (no lejos del NIH), han inscrito a Keith para formar parte del ensayo. "Mantenemos una gran esperanza respecto a los ensayos preliminares en Francia, pero también queremos saber los efectos a grandes dosis y si la idebenona mejorá otros síntomas además de los problemas de corazón" dice Ron.

Al igual que los Kiernan, los Bartek planeaban esperar al ensayo completo antes de tomar una decisión sobre la idebenona. Sin embargo, hace poco Keith comenzó a padecer serios problemas cardiacos, y en el mes de agosto sus padres decidieron que no podían esperar más:

"Hemos estado durante varios meses en una situación complicada dudando respecto a qué hacer", dice Raychel. "El cambio se produjo de la noche a la mañana. Keith se encontraba bien cuando visitamos al cardiólogo en Noviembre, pero en Febrero comenzó a quejarse: se sentía con el corazón acelerado, como si hubiera estado corriendo. Resultó que tenía una arritmia y una fuerte caída en la función cardiaca".

Los Bartek informaron al cardiólogo acerca de Keith y sobre su decisión y, esperando una notable mejora en su estado de salud, continuaron llevándolo regularmente para realizarle chequeos.

Más incertidumbres: A proposito, la idebenona es cara (por ejemplo, los Bartek están gastando en ella alrededor de 250 dólares al mes). Y, a menos que la FDA (Food and Drug Administration) apruebe la idebenona para tratamiento de la Ataxia de Friedreich, las familias no podrán acogerse a ningún seguro que cubra esta clase de gastos.

De hecho, si no logran el consentimiento de la FDA, los detallistas se pueden quedar sin aprovisionamiento del producto por parte de Takeda. Originariamente, la idebenona se creó para tratar apoplejías, pero cuando el medicamento no funcionó para esta clase de pacientes, Takeda interrumpió la producción. La compañía intuye escasa rentabilidad comercializando el medicamento para una enfermedad rara como es la Ataxia de Friedreich.

Afortunadamente, los Drs. Wilson y Fischbeck han sido capaces de trabajar con los funcionarios de la FDA (Food and Drug Administration) y de convencer a Takeda para que suministre la cantidad suficiente de idebenona para el ensayo del NIH (Nacional Institutes of Health). Esperan que el ensayo demuestre que la idebenona funciona para combatir la Ataxia de Friedreich, y que Takeda autorice la producción del medicamento a una compañía más pequeña.

Mientras tanto, explica el Dr. Wilson: "Yo digo a los padres: Si su hijo tiene una manifiesta cardiomiopatía y están terriblemente preocupados por ello, den idebenona a su hijo".

El Dr. Fischbeck es más cauto: "No recomiendo a la gente conseguir el medicamento por internet o por otras vías", afirma. "Cuando un medicamento se consigue desde extranjero, no se tiene las mismas garantías de eficacia y seguridad. Pedimos el tiempo necesario para demostrar que la idebenona es segura y funciona a largo plazo. Estamos impulsando el ensayo lo más rápido que podemos".