18- ACERCA DE IDEBENONA Y ATAXIA DE FRIEDREICH. Por el Dr. Pierre Rustin. Copiado de Internaf-news. Traducción de Nicolás Ramella.

Paris, 25 de Noviembre de 1999.

Estimados colegas y amigos:

Les informo de los recientes progresos observados en el tratamiento de la hipertrofia cardiaca en la Ataxia de Friedreich con idebenonaš (Mnesis) suplementación oral y del delicado problema que ahora afrontamos.

En estudios preliminares, ya informamos del efecto positivo del medicamento en la cardiomiopatía en tres pacientes:
1- Rustin, P., von Kleist-Retzow, J. -C., Chantrel-Groussard, K., Sidi, D., Munnich, A., Rötig A. "El efecto de idebenona en la ataxia de Friedreich: estudio preliminar". (The Lancet 354: 477-479).
2- Rustin, P., Munnich, A., Rötig, A. "En la ataxia de Friedreich un análogo de Quinone previene a las enzimas de la inducción férrica in vitro". (Biofactor 1999;9(2-4):247-51; 136).
3 - Rustin P, von Kleist-Rerzow JC, Chantrel-Groussard K, Sidi D, Munnich A, Rötig A. "Ataxia de Friedreich: 3 años después de la identificación del gen, una primera esperanza de detener el curso de la enfermedad". (Médecine/Science).
4- Von Kleistz-Retzow J.C., Chantrel-Groussard K., Sidi D., Munnich A., Rötig A., Rustin P. "Die Friedreich'sche Ataxie: 3 Jahre nach Identifikation des Gens ein Hoffnungsschimmer für die Therapie". (Deutsche Medizinische Wochenschrift).

Ahora, tenemos nuevos resultados en 21 pacientes de edades comprendidas entre los 6 y 21 años: Después de periodos de tratamiento de 4 a 18 meses, del total de los 21, 16 pacientes (de edades entre 9 y 24 años) tuvieron una reducción significativa de su hipertrofia (>30%). Esto fue observado en el 50% de estos pacientes, después de los 4 meses de tratamiento (5 mg idebenona/kg/día). Del total de los 21 pacientes, 2 (ambos con edades de 12 años) tuvieron una ligera disminución: menor al 30% (tratamientos de 3 a 8 meses). De los 21 pacientes, 3 de ellos (de 6, 11, y 21 años) no tuvieron cambios después de 3, 6 y 8 meses de tratamiento. Ningún paciente mostró incremento de hipertrofia durante este corto período. Y ninguno de los pacientes se quejó de efectos adversos indeseables. Muchos pacientes notaron mejorías generales en su estado, en particular menos cansancio. Los movimientos finos también parecieron mejorar en varios de los pacientes. Al final del ensayo que se lleva a cabo en Francia y proyectado para una duración de dos años, se hallara disponible más información acerca de los efectos neurológicos del medicamento.

Por consiguiente, en vista de los resultados actuales, ya está bastante claro que idebenone es un medicamento muy prometedor, Sin embargo, primero, deben comenzarse lo más pronto posible ensayos adicionales en otros lugares, quizás con otra posología o en asociación con otros medicamentos que puedan favorecer la mejora de la defensa del organismo contra el hierro. Segundo, porque la cardiomiopatía en esta enfermedad puede manifestarse muy peligrosa, el medicamento debe hallarse disponible tan pronto como sea posible para todos los pacientes en riesgo.

Pero ahora, estamos afrontando un problema dramático puesto que el medicamento ya no es producido por la Compañía Japonesa, Takeda, que años atrás lo distribuía a varios países de todo el mundo. Aún, en varios países, existe una reserva desconocida de medicamento, actualmente disponible a través de Internet, pero es una cantidad limitada y estamos afrontando el riesgo de agotar rápidamente las existencias. Ahora, se intenta contactar con Takeda en Francia, y en USA, a través del NIH, desde hace varios meses. Toda la información que tenemos de nuestro actual ensayo Francés ha sido puesta a disposición de todas las personas involucradas (y se encuentra disponible para todos ustedes). Sin embargo, todavía no hay muestras claras sobre si Takeda decidirá reanudar la producción, a pesar de que los resultados positivos sean aún posibles (ícomo sucede desde hace un año!).

Por consiguiente, hoy, a principios de diciembre, aprovechando la oportunidad que nos da el Telemaratón de la televisión Francesa, tomamos la decisión de hacer pública la situación con el fin de ejercer la máxima presión sobre Takeda para lograr la reanudación de la producción. Con una meta similar, pienso que desde tantos lugares como sea posible debe de hacerse una presión paralela. De ahí que este E-mail sea enviado simultáneamente a asociaciones de pacientes, personas interesadas, y a varias clínicas encargadas. Háganme saber sus ideas para alcanzar este objetivo y por favor difundan, tanto como les sea posible, la información incluida en este mensaje.

Atentamente,

Pierre Rustin, (PhD). Research Director at the C.N.R.S. (Centre National de la Recherche Scientifique, France).

INSERM U-393; Hopital Necker Enfants Malades, 149, rue de Sevres; F-75015 Paris