22- ENSAYOS MÉDICOS EN ATAXIA DE FRIEDREICH. Por Ewout Brunt. Boletín de Euro-Ataxia (febrero del 2000). Traducción Miguel-A. Cibrián.
La mejor manera de establecer si un medicamento está realmente funcionando es llevando a cabo un ensayo a doble ciego, aleatorio y controlado. Aleatorio significa que los pacientes son elegidos al azar y divididos en grupos para ser comparados. Controlado significa que esta comparación ha de ser realizada entre el medicamento a ser probado y un no-medicamento activo (placebo) y/u otro medicamento conocido. Doble ciego significa que ni el paciente ni el doctor deben saber, de momento, con cuál de los dos medicamentos se está tratando al paciente.
Con este tipo de ensayos se ha de ser muy bien consciente del resultado deseado después de un cierto periodo. El tamaño de ambos grupos se establece según el resultado deseado. Ésta es una cuestión de estadísticas. Si el resultado deseado es pequeño, se necesita grupos mayores. Finalmente, el resultado de un ensayo se expresa como un cierto grado de fiabilidad, es decir la casualidad del efecto: es real o coincidente.
Hay diferentes fases en los ensayos médicos. A menudo, para establecer la dosis y los efectos laterales del medicamento, se efectúa un ensayo abierto antes de que se autorice un ensayo a doble ciego.
Hasta ahora sólo se tiene resultados del ensayo abierto del Doctor Rustin con Idebenona, en Francia. En este ensayo abierto en un pequeño grupo de pacientes, los resultados muestran un efecto positivo de Idebenona en el tejido cardiaco de pacientes de Ataxia de Friedreich con cardiomiopatía. El equipo del Doctor Rustin está muy convencido de estos resultados. Pero como expliqué anteriormente, este ensayo no reúne todos los criterios suficientes para una prueba científica.
En Inglaterra, el equipo del Doctor Shapira está llevando a cabo un ensayo, bien establecido, con CoQ10 y Vitamina E, y en Estados Unidos, dentro de la National Ataxia Foundation, está en preparación un ensayo científico con Idebenona.
El tratamiento con estos medicamentos tiene que ser considerado como experimental hasta que tengamos una prueba científica convincente de sus efectos.