24- COMUNICADO DE FARA, 6/III/2000. Copiado de Internaf. Traducción de Cristina Fernández Amado.
FARA está patrocinando este mes un taller científico que fundará un ensayo clínico multi-centro para probar la eficacia de Idebenona en el tratamiento de la ataxia de Friedreich.
Con este fin, FARA ha invitado a muchos de los principales investigadores de la ataxia de Friedreich cuyos intereses incluyen la aplicación clínica de recientes hallazgos en este campo. En la mayoría de los casos, estos invitados representan también a grupos de científicos y organizaciones sumamente involucrados en tal trabajo. La National Ataxia Foundation (NAF) cuyo director de Investigación es Stefan Pulst, será un participante en la conferencia. También han sido invitados oficiales y científicos de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) de quien es competencia la especialidad.
La agenda incluye una actualización del NIH en el estado de las negociaciones con Takeda Pharmaceuticals con respecto al compuesto Idebenone. También serán debatidos los resultados preliminares de los ensayos realizados aquí y en el extranjero. Los asistentes científicos buscarán las cuestiones más importantes con respecto al tratamiento de la ataxia de Friedreich evaluando los mejores tratamientos para conseguir el plan más apropiado de un ensayo clínico para hacer estas valoraciones. Un acuerdo general en estos problemas permitirá el desarrollo de una infraestructura de valoración sistemática y eficaz para posibilidades actuales y futuras de tratamiento, con la meta global de distinguir los tratamientos más beneficiosos para pacientes con ataxia de Friedreich.
He aquí algunas preguntas que usted puede hacerse:
¿Cuándo se hará un ensayo clínico con Idebenone en Estados Unidos?.
Establecer los protocolos y lograr los fondos necesarios para realizar el ensayo llevará varios meses. Se espera que para otoño del 2000 el ensayo estará en funcionamiento. Esperamos empezar mucho antes con el ensayo piloto para determinar dosis y escalas de ataxia idóneas para el ensayo global, y también probar Idebenone en niños.
¿Qué significa establecer protocolos?.
He aquí algunos ejemplos: ¿Cuántos pacientes participarán en el ensayo? ¿Qué centros médicos dirigirán los ensayos multi-centro? ¿Se usarán otros compuestos además de Idebenone para la comparación? ¿Qué dosificaciones se utilizarán? ¿Qué medios de evaluación se emplearán para medir la efectividad? ¿Cuánto costará? ¿Cómo será sufragado?.
¿Cómo yo, o mi hijo que padece Ataxia de Friedreich, podríamos ser considerados como voluntarios potenciales para este ensayo?.
¡Más de 125 pacientes han solicitado ser incluidos en la base de datos de FARA! Esta base de datos será la esencia para la elección de voluntarios potenciales para el ensayo clínico propuesto.
¿Es demasiado tarde para agregar mi nombre al base de datos?.
No. Conteste a este E-mail con su nombre; dirección; E-mail; y si le ha sido realizada, o no, la prueba genética de FA. Si el paciente es menor de edad, por favor indíquelo.
¿Estar incluido en la base de datos de FARA garantiza que estaré en el ensayo clínico?.
Cuando se desarrollen los protocolos, se enviará otra encuesta a los integrantes de la lista de la base de datos; esa información se compartirá con los científicos de la investigación que son los responsables de avisar a los pacientes individualmente y tomar las decisiones finales.
FARA se alegra de llevar a cabo este primer mini-simposio de científicos que creen que están en el umbral de un desarrollo científico importante y necesitan reunirse para acelerar el progreso. FARA existe debido a USTED. Su apoyo a través de donaciones desinteresadas, apelaciones solidarias a amigos y familiares, y ofrecimiento de voluntarios para hacer posibles los ensayos . Estamos unidos, he ahí la diferencia.
Atentamente,
Ron Bartek , Presidente de FARA. Y los miembros del consejo de FARA: Dr. Bronya Keats, Dr. Massimo Pandolfo, Dr. Robert Wilson, Raychel Bartek, Mary Bode, Grant Curtis, Marilyn y Terrence Downing, Fraser Goodmurphy, Sandy Lane, Rochelle y Marty Litke.
Nota: La página web de FARA, donde se hallará direcciones y métodos para solicitar ingresar como voluntario en la base de datos de Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA) es: http://www.frda.org