26- ENSAYO CLÍNICO CON IDEBENONA & ACTUALIZACIÓN IMPORTANTE, (11/4/2000). Enviado por Friedreich's Ataxia Reseschear Alliance (FARA). Traducción de Cristina Fernández Amado.

Estimados Friedreich's Ataxia Parents Group (FAPG) e Internaf:

¿Idebenona será un medicamento prodigioso?. ¿Será capaz de enlentecer la progresión de la ataxia de Friedreich (FRDA), solo, o en combinación con otros antioxidantes?. ¿Otros antioxidantes, más baratos y asequibles, podrían demostrar ser tan eficaces como Idebenona?. ¿Cuándo alcanzará Idebenone el status de medicamento huérfano? ¿Cuánto tiempo llevará? ¿Cuánto costará? La lista de preguntas sigue y sigue. Éstas son algunas preguntas de los pacientes y sus familias... las respuestas vienen a continuación:

¿Es Idebenona seguro, según las normas legales Americanas, para el tratamiento de niños y adultos con Ataxia de Friedreich?. ¿Qué métodos se utilizarán para determinar si Idebenona es eficaz?. ¿Es más efectivo que otros medicamentos?. ¿Qué combinación de medicamentos es la más eficaz?. ¿Se debe asegurar en todos los pacientes de un ensayo clínico la recepción, al menos, de una "cantidad standard" de antioxidantes mientras se determina si al agregar Idebenona hay alguna diferencia terapéutica?. ¿Quién desarrollará las escalas para medir con precisión la progresión de los pacientes?. ¿Cómo nos asegurarnos de que las escalas son aplicadas con completa consistencia en todos los centros?. ¿Podría acogerse a la Ley de Medicamentos Huérfanos?.

Debe garantizarse la seguridad del ensayo, midiendo la mejora con precisión, e identificando el tratamiento más eficaz y las dosis adecuadas. Todo ello tan rápidamente como sea posible, según las normas del Food and Drug Administration, y a un costo razonable: Éstos son los desafíos técnicos a los cuales la investigación y la sociedad deben dirigirse.

Este memorándum se dirige al Ensayo Clínico con Idebenona: Food an Drug Administration & Ley de Medicamentos Huérfanos; y, ensayos piloto Fase I:

Los ensayos piloto involucrarán a un número reducido de pacientes. En la Fase II, un ensayo a gran escala, multicéntrico e internacional, requerirá cientos de pacientes voluntarios. FARA utilizará y estudiará con detenimiento su base de datos de pacientes para preparar cada fase.

¿Cuáles son los propósitos del ensayo clínico con Idebenona en Estados Unidos?.

1- Probar la seguridad y eficacia de Idebenone en el tratamiento de los síntomas de Ataxia de Friedreich (por ejemplo, cardiomiopatia hipertrófica y ataxia: pérdida de fuerza muscular y de coordinación).

2- Obtener del organismo Food and Drug Administration la certificación de Idebenone como composición farmacéutica útil en el tratamiento de los síntomas de la ataxia de Friedreich (FRDA).

¿Cómo se podría incluir en la Ley de Medicamentos Huérfanos?.

Normalmente, debido a las reducidas ganancias previsibles, los patrocinadores de medicamentos son renuentes a invertir el tiempo y dinero necesarios para desarrollar tratamientos en un campo comercial limitado como el de los pacientes de una enfermedad rara. Otros posibles patrocinadores, tales como hospitales de investigación y universidades, a menudo están faltos de presupuestos y de experiencia necesaria en el tipo de negocio para desarrollar tratamientos para grupos limitados de pacientes. Para solventar esta disparidad, el Congreso promulgó la Ley de Medicamentos Huérfanos que concede privilegios e incentivos especiales para la comercialización del medicamento a los patrocinadores que desarrollen tratamientos farmacéuticos para enfermedades raras. La Ley de Medicamentos Huérfanos define a un producto terapéutico como huérfano si sirve para tratar enfermedades que afectan a menos de 200.000 pacientes en los Estados Unidos. Por supuesto hay menos de 200.000 pacientes de ataxia de Friedreich (FRDA) en el país.

Normalmente, el Food an Drug Administration aprueba los productos huérfanos con más rapidez que los productos para mercados potencialmente grandes. No obstante, en algunas enfermedades huérfanas la sociedad aún dice que la aprobación del Food and Drung Administration tarda demasiado. La mediación puede ayudar para acelerar los trámites, pero no es posible tomar atajos. El motivo fundamental es que la sociedad americana no perdonaría al Food and Drug Administration si un medicamento potencialmente dañino fuese aceptado y prescrito. Para más información sobre este tema, véase: http://www.fda.gov/fdac/special/newdrug/orphan.html

Para una información más amplia sobre las pautas que deben seguirse para la aplicación del status de medicamento huérfano, véase: (Food and Drug Administration con respecto a la Ley de Medicamentos Huérfanos) http://www.fda.gov/orphan/about/odreg.htm

¿Por qué es importante lograr la aprobación del Food and Drung Administration para los tratamientos de ataxia de Friedreich (FRDA)?.

Actualmente, Idebenona está disponible a través de Internet en la web de Anti-aging Sytems (IAS), en: http://www.antiaging-systems.com . Con una dosificación diaria de 5 mg/kg, el suministro vía Internet para un paciente de 120 libras costaría aproximadamente $240 (dólares) al mes y $2.880 por año. (Nota de la traductora: 1 libra = 450 gr. aproximadamente).

Por ejemplo, la aprobación de Idebenone por parte de Food and Drug Administration permitiría a cualquier Doctor prescribir ésta composición farmacéutica para el tratamiento de la ataxia de Friedreich (FRDA). En ese caso, el costo del medicamento se reduciría basándose en la prescripción para el paciente y, por consiguiente, con la cobertura de su compañía de seguros privada, Medicaid, o del Seguro médico del Estado.

Alcanzar la aprobación de Idebenone por parte del Food and Drug Administratión es un objetivo a alcanzar durante la Fase I y la Fase II del ensayo de Idebenone.

FASE I: Deben completarse tres ensayos piloto con éxito antes de aplicar un ensayo a gran escala.

1- Escalas de medida de ataxia: Se debe desarrollar los primeros modelos de medida para identificar la progresión o la ralentización en los síntomas relacionados con FRDA. Actualmente, no hay ningún método verificable e internacional para medir la progresión o ausencia de progreso en los síntomas de FRDA. Se desarrollarán escalas que puedan ser utilizadas de forma consistente en los diferentes centros mundiales, con un grado predecible de precisión.

La fiabilidad de estas escalas: Una vez regularizadas estas normas para la ataxia, el objetivo de los investigadores será desarrollar las pautas y enseñar a los profesionales de la salud a tasar la evolución de cada paciente para que sean objetivos y veraces.

2- Estudio farmacológico en niños: Aunque el ensayo del Dr. Rustin, en Francia, muestra resultados muy prometedores con Idebenone en niños, aún no hay datos disponibles en el Food and Drug Administration, ni tiene ningún ensayo certificado utilizando Idebenone en niños. Por ello, un pequeño número de niños con ataxia de Friedreich (probablemente con edades entre 6 y16 años) participará en un ensayo piloto para establecer definitivamente si el medicamento es seguro en niños.

Tratamiento de Idebenone en adultos: Idebenone se ha utilizado en ensayos certificados por el Food and Drug Administration para adultos enfermos de Alzheimer y pacientes de la enfermedad de Huntington. Podrían utilizarse los datos de estos ensayos para la determinar la seguridad, por lo que el estudio farmacológico no sería necesario en adultos.

3- Toxicología estudiada en animales: Este estudio tardará aproximadamente un mes en completarse y se llevará cabo con ratas. El Instituto Nacional de la salud (NIH) acortará este estudio. No se preven problemas.

Los tres ensayos piloto pueden llevarse a cabo simultáneamente. Los pacientes para determinar las escalas de medida en la progresión de la ataxia y para el estudio farmacológico con niños se reclutarán en Washington, D.C., en el área metropolitana y por último en regiones periféricas para limitar los costos de los ensayos y aumentar al máximo la comodidad de los pacientes. La base de datos de pacientes de FARA será una fuente importante de posibles pacientes, los cuales ya han mostrado interés en participar en los ensayos.

A la vez de la preparación de los tres ensayos piloto, también se ha iniciado la proposición del ensayo multicéntrico a gran escala (Fase II) para comprobar la eficacia de Idebenone. Este proyecto se remitirá al Instituto Nacional de la Salud (NIH) para que lo patrocine.

Ahora tenemos la respuesta a una pregunta que nos hicimos durante mucho tiempo: ¿Nos gustaría?. ¡SI!.

Los investigadores están AHORA con el duro trabajo técnico, logístico, legal y con las consideraciones éticas que deben tenerse en cuenta antes de que comiencen los ensayos pilotos y el ensayo a gran escala y los pacientes de FRDA puedan participar.

Compartimos la urgencia, pues tenemos un hijo de 14 años afectado de ataxia de Friedreich. También nos preguntamos cuánto tiempo se tardará en encontrar un tratamiento o cura. ¿Llegaremos a tiempo?. ¿A tiempo de qué?. ¿De una vida más larga, de una progresión más lenta, o de vivir con menos síntomas?.

Juntos estamos intentando mover la montaña: piedra a piedra. Estamos agradecidos a la brillante investigación de la comunidad y al duro trabajo diario de la nación para facilitar la investigación promovida por el NIH y algunas universidades y clínicas médicas de todo el mundo.

La colaboración entre estas mentes agudas, junto con el apoyo de pacientes, familiares, Friedreich's Ataxia Research Alliance (FARA), National Ataxia Foundation (NAF) y Muscular Distrophy Association (MDA) acelerarán este proceso.

FARA continuará informándole y poniéndole al día de toda la información disponible. Juntos PODREMOS marcar la diferencia.

Atentamente,

Ron Bartek (Presidente de FARA).