33- MÁS SOBRE IDEBENONA Y ATAXIA DE FRIEDREICH.
Solamente quería informaros de lo que se comentó sobre la idebenona respecto a la ataxia de Friedreich en la reunión de Euro-ataxia-2000 el pasado 30 de septiembre en Suecia:
Michel Koenig, investigador en este campo, explicó los avances que su laboratorio está consiguiendo para obtener modelos experimentales de ratones transgénicos en los que será mucho más fácil y rápido probar la eficacia de nuevos medicamentos para la Ataxia de Friedreich. Los intentos hasta ahora de introducir el gen defectuoso en ratones han sido poco productivos porque los embriones son inviables. Este grupo propone una expresión parcial de el gen defectuoso que permitirá obtener ratones afectos para la investigación. Una vez que tengan listo el modelo, lo usarán no sólo para idebenona, sino también para otros muchos compuestos con posibilidades terapéuticas.
Este científico, Dr Koenig, explicó, basandose en lo que se conoce de la patología molecular de la Ataxia de Friedreich y de los resultados preliminares con idebenona, que él consideraba este fármaco como un buen tratamiento para la enfermedad y espera que en un futuro no muy lejano sea accesible a todos los pacientes. Reafirmó la idea de que el fármaco no es sólo bueno para el corazón, sino también para todos los tejidos afectados del paciente, ya que la patología a nivel celular es exactamente la misma. Aclaró, sin embargo, que en determinados tejidos con más capacidad de renovación, los síntomas de mejora son más palpables.
El mensaje, en definitiva, es que la idebenona SÍ parece un tratamiento efectivo y que pronto se podrá ensayar este fármaco, y otros muchos, en modelos de ratones transgénicos con mayor rapidez.
Hoy se cumplen tres meses desde que comencé a tomar la dosis de Idebenona recomendada por los investigadores a nivel mundial. Y, como lo prometido es deuda, os informo mi estado tras tres meses tomando el fármaco:
Realmente, sí he notado efectos benéficos del medicamento, concretamente, a decir de mis padres, tengo más fuerza muscular y mayor coordinación fina, y a decir mío, tengo más equilibrio. Faltan algunos meses para poder decir algo respecto a la miocardiopatía (principal efecto benéfico de Idebenona).
Madame Sabine, Presidenta de la Asociación Suiza de Ataxia de Friedreich, como le había pedido, me ha enviado su carta de respuesta a la familia de Girona, donde cuenta las experiencias de sus hijas tomando idebenona. Primero, desde HispAtaxia le damos las gracias: Madame Sabine, merci beacoup. Salutations pour Sarah et Gaelle.
Aclaro que la hijas de Sabine toman realmente idebenona, pues no están incluidas en ensayos clínicos que pudieran realizase a doble ciego: Compran la idebenona en Italia. Madame Sabine fue una de las luchadoras para que Takeda reanudara la produción de Idebenona.
"Estimado Miguel,
He ahí la carta que envié al Sr. Ramón...
Estimado Ramón,
Le agradezco su mensaje y le pido me disculpe por dar la respuesta en francés. Pero no hablo español, en absoluto... espero que usted encuentre medios para traducir mi carta.
Mis hijas están en tratamiento con Idebenona desde hace 18 meses. Ellas están "bien"... La pared de su corazón ha vuelto de nuevo casi al estado normal y, de hecho, estamos muy contentos. En lo concerniente a los síntomas neurológicos es más moderado. Ellas están menos cansadas, hablan mejor y escriben mejor. Sobre todo, uno ve la diferencia en el nivel su energía. No puedo darle otras señales de mejoría, pero lo que es muy importante, es que desde que toman Mnesis, la enfermedad, no ha evolucionado, prácticamente, a más. Yo incluso diría que estamos ante una especie de estabilización.
De partida, sabíamos que la idebenona juega un papel protector para la célula y no se podía esperar milagros. Después de este primer año del ensayo, creo que esta substancia ha cumplido sus promesas y que es esencial continuar tomándola otra vez todavía más tiempo... mientras esperamos el descubrimiento de otras medicinas más eficaces. Por tanto, continuamos el tratamiento para nuestras hijas.
En espera de haber respondido a su pregunta, le envío, estimado Ramón, mis saludos cordiales".
Gracias por esta información. En efecto, parece que la idebenona es principalmente activa en el corazón, bien sea estabilizando un posible deterioro, o incluso reduciendo la hipertrofia. Sobre el resto, los resultados varían según individuos, pero es necesario continuar con el tratamiento porque en ciertos enfermos actúa tarde.
¡Por consiguiente es necesario conservar la esperanza! Nosotros, además, trabajamos igualmente en otras direcciones!.
Amistosamente...
Dr. Pierre Rustin.
Amigos: ¡Qué felicidad ! Tras haber tomado 9 meses idebenona, mi corazón ha mejorado muchísimo: al punto de estar casi en su grado normal. Sólo para poner un ejemplo, el grosor de la pared interior del corazón, que anteriormente se ubicaba en 1,7 mm., se ha reducido a 1,45 mm., al igual que los otros valores bordean lo casi normal.
Sinceramente, (Luis).
Luly anda bien, y con el medicamento, un poco mejor. El clan esta pasando por unos de los mejores momentos. A pesar de las dificultades que todos conocemos, pero hay que seguir tirando del carro y a no aflojar. Los cambios más pronunciados son: en 6 meses de estar tomando el medicamento, el grosor del corazón vario en 20 por ciento aproximadamente, para mejor. El trazo en la letra ha mejorado bastante, ya no es tan ilegible. En el andar no se ha notado mejoría y tampoco puedo decir que haya mejorado en su disartria.
Hola todos. Soy Javier, el padre de Patri. Os comenté el anuncio de visita al neurólogo. Pues bien, ayer fuimos al cardiólogo y nos dio la noticia de que el grosor de las paredes del corazón de Patri ha descendido un poco en estos cuatro meses de tratamiento con idebenona: como decía Luis, de 9.4 se ha rebajado a 8.6. Hay que seguir esperando y luchando, pero por lo menos no va a más.
Un abrazo muy fuerte para todos. (Javier).
¡Hola a todos!: Como ustedes saben, padezco Ataxia de Friedreich. A partir del mes de julio del año 2000 inicié un tratamiento con idebenona, en una dosis de 5 mg/kg/día.
En un período aproximado de 1 mes empecé a notar grandes y magníficos cambios, como: Una mejor vocalización de las palabras, y mayor fluidez al hablar. Al ser la Ataxia de Friedreich una enfermedad progresiva, se debería notar una cada vez mayor dificultad en la emisión y pronunciación de las palabras; sin embargo, durante este tiempo, he notado una mejor facilidad y rapidez en el habla; al punto que, y tras la ejecución del protocolo del Dr. Massimo Pandolfo -principal investigador de la Ataxia de Friedreich a nivel mundial-, en el acápite RANGO DE "PATA" (consistente en repetir durante 10 seg la palabra "PATA", lo más rápidamente posible), anteriormente, sólo pronunciaba 18 veces, mientras que hoy puedo 24 veces y con una mayor claridad y estabilidad.
También noto una mejor coordinación de los movimientos finos, lo cual es notable en la escritura a mano (tengo las pruebas correspondientes), así como en las actividades de la vida diaria (por ejemplo, comer, peinarse, lavarse los dientes, afeitarse, etc.). Así como una mayor facilidad y rapidez en la digitación de las teclas en la computadora.
Siento más fuerza muscular, lo que se nota en que ahora puedo mantenerme de pie un período considerable de tiempo (aproximadamente 6 minutos), lógicamente sostenido, sin que se me doblen las rodillas, lo cual, antes no era posible.
También ha mejorado mi equilibrio, expresado en que ahora puedo mantenerme sentado sin apoyo en brazos, ni en espalda, y, obviamente, antes no podía hacer esto.
No obstante, la más notable mejoría de todo, se evidencia en una reducción notable de mi cardiopatía, (según documentos probatorios)
Es todo cuanto puedo decir en honor a la verdad.
Sinceramente, (Luis).