40- INDICACIONES TERAPÉUTICAS CARNITINA FINANCIADAS CON FONDOS SANITARIOS PÚBLICOS. Subdirección General de Planificación Farmacéutica (Madrid). COPIA.

El Real Decreto 1663/1998, de 24 de julio, por el que se amplia la relación de medicamentos excluidos de la financiación con cargo a los fondos de la Seguridad Social, excluye de dicha financiación las especialidades farmacéuticas que contienen carnitina como principio activo, excepto para déficits primarios y secundarios de carnitina diagnosticados en atención especializada.

La financiación a través de fondos públicos para dichas indicaciones se garantiza a través del correspondiente visado de inspección para el que es requisito necesario el correspondiente informe médico del facultativo de atención especializada que establece el tratamiento.

Con el objeto de orientar sobre las entidades clínicas que constituyen las indicaciones financiadas, informamos de lo siguiente:

1- DÉFICITS PRIMARIOS DE CARNITINA.

Se incluyen en esta indicación una serie de situaciones clínicas que cursan con niveles bajos de carnitina, originados como consecuencia de alteraciones metabólicas de origen congénito, es decir inherentes al propio paciente, y que afectan al transporte o biosíntesis de carnitina.

Dado que los niveles más elevados de carnitina se detectan en el hígado, músculo esquelético y miocardio, así como la propia sintomatología clínica con la que cursa el déficit, se distinguen en general dos tipos de deficiencias primarias de carnitina:

a)- Miopatía por deficiencia de carnitina (forma miopática): en la que se detectan niveles bajos de carnitina en tejidos, especialmente músculo esquelético, pero con niveles normales en plasma y otros tejidos. Las manifestaciones de esta forma miopática son fundamentalmente debilidad muscular, hipoglucemia y cardiopatía.

b)- Forma sistémica de déficit primario de carnitina: En esta situación existe un defecto metabólico para la síntesis de carnitina, más que para el transporte como en el caso anterior. En esta forma de déficit se encuentran niveles reducidos de carnitina tanto a nivel tisular como plasmático, por lo que las manifestaciones clínicas cursan con debilidad muscular, afectación del sistema nervioso central, hígado y cardiopatía como consecuencia del infiltrado de lípidos en distintos tejidos.

Por último, también se suelen incluir en este grupo los recién nacidos prematuros sometidos a nutrición parenteral durante un periodo largo de tiempo. En esta situación, aunque la evidencia científica es menor, los sistemas metabólicos aún no se encuentran totalmente desarrollados, por lo que un aporte de carnitina a través de las fórmulas de nutrición parenteral, puede compensar el posible déficit en la biosíntesis de catnitina a partir de aminoácidos.

2- DÉFICITS SECUNDARIOS DE CARNITINA.

Se incluyen en esta indicación diversas situaciones clínicas ocasionadas por un déficit de carnitina, el cual se origina por la presencia en el paciente de condiciones o patologías que favorecen las pérdidas, menor aporte o reducción de la carnitina disponible.

Las situaciones clínicas más aceptadas internacionalmente en las que se puede considerar necesario el aporte de carnitina son:

a)- Niveles bajos de carnitina en pacientes hemodializados: durante el proceso de hemodialisis se pierde carnitina libre, por lo que se incrementan los depósitos de ácidos grasos, pudiéndose producir debilidad muscular y arritmias cardiacas como consecuencia del mismo. La administración complementaria de carnitina puede prevenir estas situaciones, aunque los resultados difieren de unos estudios a otros en cuanto a la prevención de la totalidad de los síntomas que se producen en estos pacientes. La administración de carnitina en diversos ensayos clínicos ha reducido los síntomas musculares y la hipertrigliciridemia.

b)- Acidemias orgánicas (pe.: acidemia prepriónica, metilmalónica, isovalérica) y deficiencia de glutaril-CoA-deshidrogenasa: en general, son situaciones en las que existe un déficit enzimático de origen genético, produciéndose de forma secundaria a éste una reducción de los niveles de carnitina al incrementarse la excreción de esteres de ésta.