La Mitoquinona (MitoQ) es una quinona similar a la Ubiquinona (CoQ10) e Idebenona, pero no igual y esa diferencia es la que puede ser esencial a la hora de tratar la Ataxia de Friedreich.

La escasez de la proteína llamada frataxina en la mitocondria ("fábrica de energía" de la célula) influye de alguna manera en la producción de una "tensión oxidativa" resultante de la aparición de radicales libres, causa importante de la patología de la Ataxia de Friedreich (FRDA).

Así pues, gran parte de la investigación para el tratamiento de esta enfermedad se ha centrado en la búsqueda de moléculas que neutralicen estos radicales libres, es decir, antioxidantes. La coenzima CoQ10 y la Idebenona son antioxidantes y sirven para eliminar radicales libres y se han realizado estudios que han demostrado beneficios sobretodo en la dolencia cardiaca típica de la Ataxia de Friedreich.

CoQ10 e Idebenona se distribuyen extensamente a través de la célula, en cambio la droga Mitoquinona (MitoQ) es un antioxidante previsto para apuntar específicamente hacia la mitocondria. Los investigadores esperan, según se dice en la web de INTERNAF (International Network of Ataxia Friends), que la mitoquinona pueda hacer diana en la mitocondria selectivamente ensamblando la quinona (como CoQ10) con un elemento adicional que concentre el antioxidante en la mitocondria en tasas mucho más altas que los antioxidantes que se distribuyen extensamente a través de toda la célula. De esta manera, esperan combatir la tensión oxidativa donde se origina y hace mucho de su daño en la Ataxia de Friedreich, en la mitocondria.

Esta molécula ha sido descubierto el mes de noviembre del 2002 por un equipo de investigadores de la Universidad de Otago de Nueva Zelanda, bajo la dirección de los profesores R. Smith y M. Murphy. Según sus propias palabras esta molécula podría ser "un faro en la oscuridad" para los afectados de Ataxia de Friedreich y de la enfermedad de Huntington, ambas son enfermedades hereditarias crónicas y progresivas del sistema nervioso en el cual las células son dañadas por la oxidación.

Este nuevo producto químico ha demostrado resultados prometedores en los estudios animales, no obstante es necesario una comprobación y un desarrollo mucho más rigurosos antes de determinar unos resultados favorables. Si fueran bien los primeros ensayos clínicos en seres humanos que tendrán lugar en Christchurch durante el presente año 2003.

En la web de Internaf se hace referencia a que este producto "podría estar disponible para los pacientes dentro de dos años si satisface los estándares de la calidad, de seguridad y de eficacia." Según un artículo fechado el 16/01/03.

No hay que olvidar que, como la Idebenona, la Mitoquinona no es una sustancia natural, por lo que para que pueda usarse y comercializarse en E.E.U.U. debe pasar por los filtros de la FDA estadounidense (Food and Drug Administration), agencia que evalúa dosis, toxicidad de la prueba en animales, luego en seres humanos, y los ensayos clínicos doble ciego controlados con placebo.

Buenas Noticias: FARA (Friedreich's Ataxia Research Alliance) ha concedido recientemente una concesión de la investigación al Dr. Mike Murphy, uno de los 2 investigadores que desarrollaron el compuesto, MitoQ, en la universidad de Otago.

Esta financiación permitirá que el Dr. Murphy continúe su trabajo en perseguir esta potencial terapia. La etapa actual del desarrollo del estudio todavía no está en seres humanos.

El Dr. Murphy, junto con otros cerca de 100 investigadores de FRDA del mundo, participará en la próxima conferencia científica internacional sobre la ataxia de Friedreich patrocinada por FARA.

Los objetivos primordiales de la conferencia son integrar la información más actualizada de las varias disciplinas de la investigación relevantes a FRDA, identificar los más prometedores campos de investigación, adoptar colaboraciones entre investigadores en este campo, animar a nuevos investigadores que se incorporen a este campo, y coordinar acercamientos entre los estudios clínicos y los ensayos clínicos. Dado todo lo que ha sucedido en la investigación de FRDA desde la pasada conferencia de 1999, la conferencia de 2003 debe ser muy interesante y productiva.